Market access, Claudio Jommi ad AperiAccess il 17 settembre

Come si stabilisce il prezzo di un farmaco? E quali conseguenze potrebbe avere sul mercato europeo la politica statunitense del Most Favored Nation e l’arrivo di nuovi medicinali per terapie avanzate dai costi elevati?

Sono alcuni dei temi al centro di “Ok, il prezzo è giusto”, il prossimo appuntamento di AperiAccess, il ciclo di incontri promosso da INNLIFES e Indicon dedicato all’evoluzione dell’accesso al mercato farmaceutico, in programma il 17 settembre a Milano (è possibile iscriversi qui).

Protagonista dell’incontro sarà Claudio Jommi, professore di Economia aziendale al Dipartimento di Scienze del farmaco dell’Università del Piemonte Orientale e presidente eletto dell’ISPOR Italy Chapter.

Studioso di politiche farmaceutiche e Health Technology Assessment, Jommi si occupa in particolare di regolazione del mercato farmaceutico, impatto delle politiche pubbliche, valutazioni economiche e gestione dell’assistenza farmaceutica.

Con lui analizziamo i modelli europei di determinazione dei prezzi, i possibili effetti delle scelte statunitensi e gli strumenti necessari per garantire un accesso sostenibile all’innovazione.

Come viene determinato il prezzo di un farmaco in Italia e quali sono le principali differenze rispetto agli altri Paesi europei?

«In generale il prezzo di un farmaco è il risultato di tre elementi: l’esigenza delle imprese di remunerare, attraverso prezzi e volumi, i costi sostenuti per la ricerca, sviluppo, produzione e commercializzazione; la necessità di rendere il prezzo coerente con il valore del nuovo farmaco rispetto alle alternative disponibili; l’esigenza, per chi paga per conto dei pazienti, di avere un prezzo, che, moltiplicato per i volumi, generi una spesa sostenibile, ovvero coerente con le risorse disponibili.

Laddove regolamentato, il prezzo viene determinato dall’interazione tra imprese e soggetti che pagano o agiscono per conto di chi paga per i farmaci. In Italia tale soggetto è rappresentato dall’Agenzia Italiano del Farmaco (AIFA) che, attraverso i propri uffici e la Commissione Scientifico ed Economica (CSE), valuta la proposta di prezzo fatta dalle imprese, attraverso un dossier che contiene informazioni sulla patologia, sul posizionamento della terapia, sulle alternative disponibili, sul valore aggiunto del farmaco e sull’impatto economico sia in termini di coerenza tra valore e costo sia con riferimento agli effetti sulla spesa per farmaci e, più in generale, sulla spesa sanitaria.

L’Italia non presenta grandi difformità da altri paesi che adottano sistemi multicriterio di valutazione, se non per il fatto che l’attività di valutazione comparativa e di negoziazione del prezzo sono in capo allo stesso soggetto, mentre in altri paesi le due fasi sono generalmente attribuire a soggetti/commissioni diverse. Tale approccio è differente invece da paesi, come l’Inghilterra, che si basano essenzialmente sul criterio della costo-efficacia e di range di valori-soglia al rapporto tra costo ed efficacia incrementale.

Quali aspetti del rapporto tra aziende e AIFA potrebbero essere migliorati per rendere l’accesso più rapido e trasparente?

«L’Italia, secondo i dati del rapporto WAIT di EFPIA (European Federation of the Pharmaceutical Industries and Associations)-IQVIA ha buone performance di accesso: è il secondo paese per incidenza dei farmaci rimborsati all’indicazione approvata da EMA (European Medicines Agency) e ha tempistiche di accesso nazionali migliori della media europea, anche se non esistono dei dati sulla tempistica di ingresso in terapia dei pazienti eleggibili al trattamento: avere un farmaco rimborsato non significa avere tutti i pazienti trattati, considerando anche la frammentazione del nostro Servizio sanitario nazionale.

Il sistema di prezzi e rimborso presenta però margini di miglioramento, evidenziati negli ultimi anni da diversi gruppi di lavoro. Servirebbe una maggiore trasparenza sulla valutazione tecnica. Quando viene richiesta l’innovatività, AIFA pubblica un documento di sintesi; negli altri casi non conosciamo nel dettaglio il giudizio sul bisogno terapeutico e sul valore aggiunto del farmaco (oltre che sulla qualità delle evidenze).

Potrebbero essere abbreviati ulteriormente i tempi di valutazione e negoziazione se fossero organizzati incontri preliminari tra AIFA e le imprese per ottimizzare la compilazione del dossier in presenza di incertezze importanti; e se tali incertezze dovessero rimanere, si potrebbero riattivare con maggiore frequenza accordi di rimborso condizionato all’effetto del farmaco in real life.

La rendicontazione delle obiezioni formulate da AIFA nei confronti delle imprese potrebbe essere poi più dettagliata, mentre tali obiezioni e le relative controproposte spesso vengono comunicate in modo molto sintetico.

Se la trasparenza sulla valutazione tecnica è maggiore in altri paesi, non è così per la negoziazione del prezzo. La Francia, per esempio, pubblica valutazioni tecniche molto dettagliate per tutti i farmaci e le nuove indicazioni, ma resta difficile comprendere in che modo il valore terapeutico riconosciuto si traduca nel prezzo finale, perché la parte economica della negoziazione rimane sostanzialmente confidenziale».

Quali effetti può avere il Most Favored Nation sui prezzi e sul lancio dei nuovi farmaci in Europa?

«Il Most Favored Nation comprende diversi programmi introdotti dall’amministrazione statunitense, attraverso i quali il prezzo dei farmaci negli Stati Uniti viene collegato a quello praticato in un gruppo più o meno ampio di Paesi di riferimento e va detto che l’Italia è sempre inclusa in questi gruppi.

La politica nasce dalla convinzione, sostenuta da tempo negli Stati Uniti, che i prezzi americani siano particolarmente elevati e che, attraverso questi prezzi, il Paese finanzi una parte rilevante della ricerca e dello sviluppo farmaceutico, dei cui risultati beneficiano successivamente anche gli altri mercati.

Esistono già alcuni dati di un maggiore attendismo da parte delle imprese rispetto ai lanci in Europa. Se un Paese presenta prezzi relativamente bassi e viene utilizzato come riferimento dagli Stati Uniti, infatti, un’azienda potrebbe decidere di posticipare il lancio, soprattutto quando quel mercato non è particolarmente ampio.

I prezzi di riferimento sono prezzi al netto di sconti, payback e clawback. I prezzi di listino dei nuovi farmaci non mostrano differenze enormi tra i principali Paesi Europei; le distanze diventano invece più significative quando si considerano gli sconti confidenziali, applicati anche per rendere i medicinali sostenibili nei Paesi con redditi o disponibilità a pagare inferiori.

A questi si aggiungono i payback: in Italia il payback per lo sfondamento del tetto di spesa sugli acquisti delle aziende sanitarie è arrivato nel 2025 al 15% della spesa (ed al 20% del tetto): si tratta di un valore che abbatte sensibilmente i ricavi unitari. Se questi prezzi diventassero il riferimento per gli Stati Uniti, l’incentivo a ritardare l’ingresso nei mercati europei potrebbe aumentare».

Questa politica potrebbe produrre una convergenza internazionale dei prezzi?

«Per i prezzi di listino una certa convergenza esiste già. Le differenze tra i principali mercati europei sono presenti, ma non sono così ampie come spesso si pensa. Una possibile convergenza dei prezzi netti, invece, avverrebbe con ogni probabilità verso l’alto, perché le imprese avrebbero interesse a ridurre la distanza rispetto al mercato statunitense.

Resta però da capire se i singoli Paesi europei siano disponibili a riconoscere prezzi effettivi più elevati. Il sistema nasce proprio dalla necessità di adattare il costo dei farmaci alla capacità di spesa e alla disponibilità a pagare dei diversi sistemi sanitari. Un riallineamento potrebbe quindi entrare in conflitto con i vincoli di sostenibilità a livello nazionale.

Potrebbe quindi verificarsi una maggiore convergenza anche dei prezzi netti, ma il fenomeno dipenderà dalla volontà e dalla capacità degli Stati di sostenerla. La questione economica non può essere separata dalle conseguenze sull’accesso: prezzi più alti e lanci più rapidi non sono necessariamente compatibili con le risorse disponibili.

Probabilmente, più che prezzi netti più alti, sarebbe importante dare, nella valutazione e negoziazione dei prezzi, un’impronta sempre più basata sul valore, con differenziazioni più sensibili tra farmaci ad alto, medio e basso valore aggiunto. E poi potrebbero essere introdotte delle forme di incentivo, come l’esclusione dai payback di imprese che scelgono di investire in Italia e, più in generale in Europa: va ricordato che la politica americana non è solo finalizzata a ridurre i prezzi dei farmaci, ma anche ad aumentare gli investimenti negli Stati Uniti».

Considerare i medicinali per le terapie avanzate come un investimento anziché come spesa corrente può migliorarne la sostenibilità?

«È un’ipotesi discussa a livello tecnico e politico, ma credo debba essere valutata con cautela e sostenuta da una giustificazione molto solida. I medicinali per terapie avanzate, per quanto molto eterogenei tra loro, presentano caratteristiche particolari comuni: hanno generalmente un costo unitario elevato, spesso vengono somministrate una sola volta e, in alcuni casi, richiedono strutture e percorsi complessi. Considerarli investimenti potrebbe permettere di “sganciarli” dalla spesa corrente del Servizio sanitario nazionale.

Questa scelta richiederebbe, però, la disponibilità di risorse dedicate, ovvero fondi specifici per gli investimenti, che andrebbero comunque sottratti ai tetti di spesa. In più, se tali terapie fossero riconosciute come innovative godrebbero comunque di un fondo dedicato, per massimo tre anni. Una diversa classificazione, da sola, non risolverebbe il problema della copertura economica.

Il principale elemento critico riguarda però il perimetro della definizione. Anche i vaccini possono essere considerati un investimento, così come diversi farmaci che intervengono sui fattori di rischio e prevengono eventi clinici e costi futuri. La differenza rispetto ai medicinali per terapie avanzate è che tali farmaci sono indicati per patologie croniche e, spesso, hanno un costo più diluito nel tempo.

Il rischio di un’interpretazione troppo estesa del concetto di investimento è che la distinzione rispetto alla spesa corrente perda di significato. Occorre individuare criteri precisi, evitando che la riclassificazione diventi una soluzione formale».

Quali strumenti potrebbero favorire un accesso sostenibile dei medicinali per le terapie avanzate?

«Il primo elemento riguarda i prezzi: sarebbe auspicabile una loro riduzione, soprattutto in   presenza di un’estensione delle indicazioni. Questo in realtà già avviene e sarebbe importante che il pricing di un ATMP (e di qualunque altro farmaco) per una nuova indicazione sia il risultato di una valutazione strutturata del suo valore in tale indicazione, del valore rispetto ad indicazioni già approvate e dell’effetto di un aumento della popolazione in trattamento.

In presenza di un’elevata incertezza sui risultati possono essere utili accordi di rimborso condizionato, che collegano il pagamento agli esiti clinici ottenuti, accompagnati da eventuali pagamenti rateizzati. Abbiamo avuto esperienze concrete su questi accordi nel passato e, compatibilmente con le regole contabili e la praticabilità operativa, sarebbe utile riproporli in futuro.

Bisogna poi considerare non soltanto il prezzo del farmaco, ma anche i costi necessari per introdurlo e gestirlo all’interno del sistema sanitario. Diverse sono le analisi che hanno evidenziato il costo di gestione del percorso di un paziente trattato con CAR-T. Quando sono state lanciate, tuttavia, non sono state previste risorse aggiuntive per le regioni e le aziende sanitarie chiamate a organizzarne l’erogazione.

Per favorire un accesso sostenibile servono quindi più strumenti combinati: riduzione dei prezzi, risorse per affrontare l’impatto organizzativo, pagamenti dilazionati e accordi legati ai risultati quando le evidenze presentano ancora margini importanti di incertezza».

Quali competenze servono oggi a chi lavora nel Market Access?

«Il numero delle persone che si occupano di Market Access sta aumentando sensibilmente e oggi esiste un’offerta formativa molto ampia. Le competenze dipendono anche dal livello in cui si opera, ovvero globale, nazionale o regionale, ma ritengo fondamentale sviluppare una visione trasversale e internazionale. Con sistemi di reference pricing come il Most Favored Nation, bisogna sempre chiedersi quali conseguenze possa produrre a livello globale una decisione assunta in un singolo mercato e viceversa.

L’altro elemento chiave è l’integrazione con altre funzioni aziendali: dai public affair, al regolatorio, dalla direzione medica al marketing. Disegno degli studi clinici orientato all’accesso (e non solo all’approvazione), condivisione delle informazioni sul territorio, coerenza nelle diverse stime della penetrazione del mercato sono tutti elementi essenziali per una strategia integrata.

È poi indispensabile conoscere molto bene gli interlocutori: AIFA a livello nazionale, regioni, aziende sanitarie. Comprendere i loro meccanismi decisionali permette di presentare le evidenze in modo più solido e pertinente.

L’uso integrato delle fonti informative è poi fondamentale: non basta un più facile accesso alle informazioni, grazie anche all’intelligenza artificiale. È essenziale integrarle e prioritizzarle per gli obiettivi che si intende raggiungere.

A queste competenze, oltre alle soft skill, aggiungerei una filosofia dell’accesso fondata sull’onestà intellettuale. Occorre difendere con forza un farmaco quando presenta un valore elevato, senza cercare di attribuirgli un premio di prezzo quando le evidenze non lo giustificano. Lo stesso principio vale per le istituzioni, che non dovrebbero innalzare continuamente l’asticella soltanto per contenere la spesa. Gli interessi specifici vanno difesi, ma un’interazione meno opportunistica tra imprese e decisori renderebbe il confronto più credibile ed efficace».

Il confronto sul prezzo dei farmaci riguarda dunque il valore clinico, la qualità delle evidenze, l’organizzazione dei servizi e la capacità dei sistemi sanitari di sostenere l’innovazione. In questo scenario, conclude Jommi, servono competenze tecniche e una visione internazionale, ma anche maggiore trasparenza e responsabilità condivisa tra imprese e istituzioni.

Per partecipare all’evento è possibile iscriversi qui.