La carenza di un farmaco può trasformarsi in un problema clinico anche quando quel medicinale non rappresenta più il trattamento di riferimento per la maggior parte dei pazienti. È il caso di Visudyne (verteporfina), farmaco utilizzato nella terapia fotodinamica di alcune patologie oculari: tra cui una forma della degenerazione maculare legata all’età (essudativa) e la neovascolarizzazione coroideale associata alla miopia patologica.
Dopo oltre sei anni di disponibilità limitata, l’Agenzia europea dei medicinali (Ema) ha annunciato che la nuova supply chain europea di Visudyne è stata messa a punto. E che le autorizzazioni, compresa la registrazione dei nuovi siti produttivi, sono state completate.
La notizia, però, non equivale alla fine immediata della carenza. Fino al ritorno a regime della produzione, la disponibilità del medicinale continuerà a essere gestita attraverso misure di mitigazione. Come quelle in atto nel nostro Paese, confermate nelle scorse settimane: con l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) che ha nuovamente prorogato l’autorizzazione all’importazione dall’estero di Visudyne, indicato come non reperibile sul territorio nazionale.
Il pieno ripristino delle forniture nell’Unione europea è atteso nel 2027.
Una carenza lunga oltre sei anni
La storia della carenza di Visudyne è iniziata nel maggio 2020, quando una riduzione della capacità produttiva ha determinato una disponibilità insufficiente a soddisfare la domanda. La capacità di fornitura è stata parzialmente recuperata nel primo trimestre del 2022, ma senza riuscire a coprire interamente il fabbisogno.
Il problema non era legato alla sicurezza, all’efficacia o alla qualità del medicinale. Ma alla sua produzione. E proprio la struttura della filiera è stata individuata come uno dei punti di vulnerabilità. Fino a oggi la catena di approvvigionamento della sostanza attiva verteporfina dipendeva da un unico sito produttivo negli Stati Uniti. La soluzione individuata a livello europeo passa quindi dalla diversificazione della supply chain, con l’avvio di nuovi siti produttivi.
L’obiettivo è rendere la produzione meno esposta a interruzioni e superare progressivamente l’attuale sistema di distribuzione controllata, introdotto per allocare le scorte limitate tra gli Stati membri e cercare di garantire il trattamento ai pazienti con maggiore necessità.
In Italia Visudyne non è ancora tornato disponibile
Per l’Italia, l’annuncio dell’Ema non significa dunque che la carenza sia già archiviata.
Il 13 agosto scorso l’Aifa ha infatti pubblicato la proroga delle modalità di importazione dall’estero di Visudyne, precisando che il medicinale non è reperibile sul territorio nazionale e che l’importazione è stata autorizzata su richiesta dell’azienda (il farmaco in Europa è commercializzato da Cheplapharm Arzneimittel GmbH).
La misura segue precedenti provvedimenti adottati per consentire l’approvvigionamento delle strutture sanitarie. Già nel era stata autorizzata l’importazione del prodotto in confezionamento e lingua inglese proprio per fronteggiare la carenza. Anche il registro europeo delle carenze dell’Ema continua a indicare l’Italia tra i Paesi interessati dal problema.
Come funziona Visudyne?
Visudyne contiene verteporfina, composto fotosensibilizzante utilizzato nella terapia fotodinamica. In Europa l’utilizzo è indicato negli adulti con la forma umida della degenerazione maculare legata all’età, caratterizzata da neovascolarizzazione coroideale subfoveale prevalentemente classica e con neovascolarizzazione coroideale subfoveale dovuta a miopia patologica.
Il trattamento si svolge in due fasi. La verteporfina viene prima somministrata per via endovenosa. Dopo circa un quarto d’ora dall’inizio dell’infusione, l’occhio viene sottoposto a una luce laser che attiva il farmaco. La verteporfina attivata produce specie reattive dell’ossigeno che provocano un danno locale e l’occlusione dei vasi anomali responsabili della neovascolarizzazione.
Quale ruolo per la verteporfina nell’era degli anti-Vegf?
Per comprendere la rilevanza della carenza di verteporfina bisogna però considerare l’evoluzione della terapia della forma umida della degenerazione maculare senile.
Quando Visudyne è arrivato sul mercato, la terapia fotodinamica rappresentava una delle principali strategie per intervenire sulla neovascolarizzazione coroideale.
L’introduzione degli anti-Vegf ha successivamente modificato il paradigma terapeutico. Somministrati generalmente attraverso iniezioni intravitreali, ne bloccano l’azione, riducendo la formazione di nuovi vasi e la fuoriuscita di liquido responsabile dell’edema e del danno retinico. Con l’affermazione degli anti-Vegf, questa classe è diventata il cardine della gestione della forma umida della malattia.
Detto ciò, le indicazioni dei due approcci non sono completamente sovrapponibili. L’autorizzazione europea di Visudyne per la degenerazione maculare essudativa è circoscritta a una specifica configurazione della neovascolarizzazione, mentre gli anti-Vegf vengono utilizzati in maniera molto più ampia (in alcuni casi i due approcci possono anche essere combinati).
Per questo, sebbene durante la carenza l’Ema abbia raccomandato di prendere in considerazione trattamenti alternativi quando possibile, la scelta terapeutica dipende dal tipo di lesione, dalla diagnosi, dalla sua localizzazione e dalle caratteristiche del paziente.
Di conseguenza, anche in un’epoca in cui gli anti-Vegf rappresentano il trattamento più frequente per la degenerazione maculare senile in forma umida, la carenza di Vysudine ha continuato a farsi sentire (non ci sono però dati ufficiali che attestino quanti italiani siano stati direttamente interessati dalle ridotte forniture del farmaco).
Le difficoltà di accesso alle terapie per i pazienti
Il caso Visudyne si inserisce in una questione più ampia: quella dell’accesso alle cure per la degenerazione maculare.
La disponibilità di un medicinale è infatti soltanto uno degli elementi che determinano la possibilità concreta di trattare un paziente. Servono diagnosi tempestiva, presa in carico, centri attrezzati, personale, capacità di effettuare controlli e somministrazioni e continuità del percorso terapeutico.
Secondo la Società oftalmologica italiana (Soi), nel nostro Paese vengono effettuate circa 300-400 mila iniezioni per la maculopatia ogni anno: contro circa un milione in Francia, Germania e Inghilterra. Pur non essendo direttamente confrontabile con il consumo di Visudyne, il dato mostra un problema di sistema: anche quando esiste una terapia efficace, non è detto che tutti i pazienti che ne avrebbero bisogno riescano ad accedervi.
Per risolvere questo problema, le speranze sono riposte sull’arrivo di numerosi biosimilari nel campo degli anti-Vegf. Nel 2025 il Comitato per i farmaci a uso umano (Chmp) dell’Ema ha espresso 41 raccomandazioni per nuovi prodotti: un record annuale, secondo l’Agenzia. Il fenomeno interessa direttamente anche l’oftalmologia. Tra i biosimilari autorizzati o in via di introduzione nel mercato europeo ci sono infatti prodotti a base di aflibercept e ranibizumab, due principi attivi utilizzati nel trattamento di patologie retiniche (compresa la degenerazione maculare in forma umida).
Più prevenzione contro le carenze di farmaci
Il caso Visudyne riporta però sul tavolo il tema della politica sulle carenze di medicinali. La soluzione individuata riguarda la struttura stessa della catena di fornitura: nuovi siti produttivi, maggiore diversificazione e riduzione della dipendenza da un singolo stabilimento.
È il tipo di vulnerabilità che l’Europa mira a individuare: puntando su un approccio più orientato alla prevenzione, attraverso la valutazione delle vulnerabilità delle filiere e strumenti destinati a migliorare il monitoraggio delle interruzioni.
La distribuzione controllata, nel caso in questione, ha rappresentato una soluzione temporanea per cercare di assicurare un’equa allocazione delle scorte tra gli Stati membri. Ma è proprio la nuova supply chain che dovrebbe invece intervenire alla radice della vulnerabilità.
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