AIFA, i dati sulla sperimentazione clinica in Italia

È un quadro in “chiaroscuro” della ricerca clinica in Italia quello che emerge a un anno di piena applicazione del Regolamento europeo sulle sperimentazioni cliniche. 

Il 2024 è stato il primo anno, infatti, in cui tutte le sperimentazioni sono state gestite esclusivamente tramite il portale europeo CTIS. E questo ha richiesto un periodo di adattamento che ha generato benefici per alcune tipologie di studi, ma rallentamenti in altri.

I numeri della sperimentazione clinica in Italia

AIFA ha appena pubblicato il Rapporto nazionale sulla sperimentazione clinica dei medicinali. In Italia, nel 2024, le sperimentazioni cliniche valutate sono state complessivamente 751, con un tasso di autorizzazione molto elevato: 669 studi (l’89,1%) ha ricevuto il via libera, a fronte di un esiguo 2,8% di dinieghi.

128 gli studi di fase I autorizzati (pari al 19,1% del totale, +0,7% rispetto al 2023): sono quelli in cui ha inizio la sperimentazione del principio attivo sulle persone, con lo scopo di fornire una prima valutazione della sicurezza e tollerabilità del medicinale. Sono condotti, in pochi centri clinici selezionati, su un numero limitato di volontari sani, per i quali è documentata l’assenza e la non predisposizione a malattie, oppure su piccoli numeri di pazienti che non hanno ulteriori alternative terapeutiche, per patologie particolarmente gravi quali quelle oncologiche.

207 quelli di fase II (pari al 30,9% del totale, ‐4,6% rispetto al 2023): sono gli studi in cui viene indagata l’attività terapeutica del potenziale farmaco, la sua capacità cioè di produrre sull’organismo umano gli effetti curativi desiderati e se ne studia anche la farmacocinetica, oltre a perfezionare le conoscenze sul profilo di sicurezza e sul dosaggio ottimale.

303 le sperimentazioni autorizzate di fase III (pari al 45,3% del totale, +3 % rispetto al 2023): sono gli studi finalizzati a determinare quanto è efficace il farmaco, se ha benefici in più rispetto a medicinali simili già in commercio e qual è il rapporto tra rischio e beneficio nell’indicazione e popolazione di pazienti definitivi. Sono questi gli studi pivotal per la registrazione dei medicinali. In questo caso i pazienti coinvolti sono centinaia o migliaia.

28 gli studi di fase IV (pari al 4,2%, +1% rispetto al 2023), condotti dopo l’approvazione del farmaco: è la fase della “sorveglianza post marketing”, perché attuata dopo l’immissione in commercio.

3 gli studi di bioequivalenza (0,4%): sono studi di farmacocinetica effettuati per confrontare la biodisponibilità di due medicinali, cioè la quantità di medicinale che passa nella circolazione sanguigna dopo somministrazione, in relazione alla velocità con cui questo avviene, con la finalità di dimostrare che un medicinale è equivalente al medicinale di riferimento. 

I centri clinici in Italia

Il dato più significativo riguarda la vocazione globale della ricerca italiana: il 90,9% dei trial autorizzati (608) è di natura internazionale, un dato in crescita rispetto all’85,8% del 2023. Mentre si registra una contrazione delle sperimentazioni nazionali, scese dal 14,2% del 2023 al 9,1% (61 studi) nel 2024.

236 sono i centri di sperimentazione attivi in Italia, con la Lombardia in testa per il numero di centri (56) e di sperimentazioni autorizzate (551), seguita dal Lazio (25 centri e 386 sperimentazioni) e dall’Emilia-Romagna (17 centri e 320 sperimentazioni). 

Sul podio, per il maggior numero di sperimentazioni autorizzate nel 2024 troviamo il Policlinico Agostino Gemelli di Roma (203 sperimentazioni), il Policlinico di Sant’Orsola (138) e l’Ospedale San Raffaele (136).

Le sperimentazioni cliniche si svolgono in strutture cliniche nelle quali l’attività sperimentale si affianca e si integra anche con quella assistenziale e il Rapporto sottolinea che l’elevato numero di ricerche in corso in questi centri riflette non solo l’eccellenza clinica, ma anche le dimensioni delle strutture e la disponibilità di risorse per integrare la ricerca con l’attività di cura.

Aree terapeutiche: oncologia in testa, avanzano le malattie della pelle

L’analisi per area terapeutica conferma il primato dell’oncologia ed emato-oncologia, che con 248 studi autorizzati non solo si attesta come il settore più attivo, ma segna anche l’incremento maggiore rispetto all’anno precedente (+36 studi). Al secondo posto troviamo le malattie del sistema immunitario (67 studi).

Malattie della pelle e del tessuto connettivo registrano una crescita importante con 35 studi in più rispetto al 2023. Subiscono, invece, un brusco calo (-25 studi), scivolando al sesto posto con 43 sperimentazioni autorizzate le malattie del sistema nervoso.

Malattie rare e promotori: il peso del settore profit

Il settore delle malattie rare continua a occupare una quota rilevante della ricerca italiana, rappresentando il 28,1% del totale dei trial clinici (188 studi), nonostante una lieve flessione del 2,5% rispetto all’anno precedente.

Per quanto riguarda i promotori della ricerca, nel periodo 2021-2024 emerge una netta prevalenza del settore privato. Nel 2024 l’85,1% degli studi (569) è stato promosso da aziende farmaceutiche (profit). Il restante 14,9% (100) fa capo a ospedali, università, IRCCS, associazioni scientifiche e no profit.

La ricerca profit – chiarisce AIFA – registra un incremento delle sperimentazioni autorizzate anche in numeri assoluti rispetto all’anno precedente, sebbene di entità limitata, e questo dato pone l’Italia tra i pochi Stati membri nei quali il Regolamento europeo sembra avere avuto ricadute positive fin da subito, almeno per le sperimentazioni a scopo registrativo.

Il Rapporto, in merito alla contrazione sensibile della ricerca no profit e di quella puramente nazionale, evidenzia la maggiore difficoltà di adattamento del settore accademico italiano al nuovo assetto regolatorio, che comporta nuove complessità organizzative e amministrative difficili da gestire con risorse limitate. Il nuovo modello gestionale ha operato, quindi, una sorta di «selezione naturale» tra gli attori della ricerca, impattando maggiormente su chi non è inserito in network internazionali o non dispone di solide capacità organizzative.

Infine, sul fronte dell’accesso precoce ai farmaci, sono stati avviati 18 programmi di uso compassionevole, la maggior parte dei quali (10) destinati a pazienti oncologici.

Bandi AIFA per la ricerca no profit

Nel 2025, l’AIFA ha avviato due bandi di finanziamento destinati specificamente a sostenere la ricerca clinica no profit: iniziative a supporto della ricerca indipendente, che nel 2024 ha registrato in Italia il dato più basso di studi autorizzati (solo 100 sperimentazioni, pari al 14,9% del totale), e delle malattie rare.

Uno dei due bandi è dedicato esclusivamente agli studi sulle patologie rare, per contrastare la contrazione della ricerca accademica in un ambito dove le risorse sono storicamente limitate e i protocolli sono resi complessi dalla bassa prevalenza delle patologie.

Questi interventi, si legge nel Rapporto, si inseriscono in una strategia più ampia dell’Agenzia italiana del farmaco, per rafforzare l’attrattività del sistema Italia e supportare università, IRCCS, ospedali e fondazioni nell’adattarsi alle nuove e più complesse procedure organizzative richieste dal Regolamento europeo (UE) 536/2014.

Verso il futuro della ricerca

I dati del Rapporto confermano la centralità dell’Italia nei network internazionali di ricerca, ma pongono l’accento sulla necessità di monitorare attentamente le aree in calo e di sostenere la competitività del sistema Paese nel nuovo contesto regolatorio europeo: «c’è ancora molto margine per azioni di rafforzamento del sistema in Italia». La sfida è un «ammodernamento del sistema a livello nazionale e locale che superi le frammentazioni di tipo amministrativo e organizzativo». L’obiettivo è costruire un’integrazione intelligente tra ricerca e assistenza per valorizzare l’eccellenza della sanità italiana.

Ampliando lo sguardo al contesto europeo, AIFA sottolinea che l’Europa continua a mostrare un andamento meno dinamico e competitivo rispetto ad altre aree geografiche mondiali: «arretra progressivamente rispetto al resto del mondo» nel volume di sperimentazioni cliniche e il nuovo Regolamento UE non è sufficiente, da solo, a risolvere le criticità strutturali e a innescare una reale crescita per il settore.